Association Saint Louis pour la recherche sur les Leucémies

Première thérapie génique dans la leucémie aiguë

La première thérapie génique dans le traitement de la leucémie aiguë de l'enfant et du jeune adulte vient d'être approuvée aux Etats-Unis (Kymriah). Cette mise sur le marché fait suite à un essai international auquel ont participé deux services français : l'unité des adolescents et des jeunes adultes de Saint-Louis et le service de pédiatrie de Robert Debré. Il s'agit d'un très grand pas en avant dans le traitement des formes les plus résistantes de ces leucémies qui ont notamment rechuté malgré une greffe de moelle.
Des cellules du système immunitaire du patient sont prélevées et modifiées in vitro pour leur permettre de reconnaitre directement les cellules leucémiques. Après réinjection de ces cellules modifiées, près de 4 patients sur 5 obtiennent une nouvelle rémission. Chez certains d'entre eux, ces nouvelles cellules immunitaires armées vont persister plusieurs années et empêcher une nouvelle rechute et, on le pense, une guérison.
De nouveaux essais ont démarré en France et vont permettre un accès  plus large à ce traitement innovant, dont l'autorisation et la commercialisation devraient encore prendre quelques mois.

Reste le prix de cette thérapeutique personnalisée, 475.000 dollars aux Etats-Unis, qui pourrait être conditionné à la réponse au traitement.

Pr. Nicolas Boissel