 Association Saint Louis pour la recherche sur les Leucémies |
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Maladie de Fanconi et leucémie : une avancée majeure à l’Institut d’Hématologie de l’Hôpital Saint-Louis.Un travail mené par des équipes de l’Hôpital Saint-Louis et de l’Institut d’Hématologie (U944 Inserm) a récemment permis une avancée majeure pour la compréhension de l’atteinte hématologique au cours d’une maladie génétique : la maladie de Fanconi. Les sujets atteints de cette maladie développent une insuffisance médullaire grave (diminution des cellules du sang) au cours de l’enfance, nécessitant souvent une greffe de moelle osseuse, et ils ont un risque très élevé de développer des leucémies aiguës. La maladie de Fanconi est ainsi la prédisposition génétique la plus fréquente aux leucémies aiguës. Depuis de nombreuses années, l’Hôpital Saint-Louis est le Centre de Référence français pour le diagnostic et la prise en charge des patients. La première greffe mondiale de cellules issues de sang de cordon ombilical a été réalisée en 1989 chez un patient français, atteints de maladie de Fanconi, par l’équipe du Pr. Eliane Gluckman. Les travaux récents menés à l’Institut d’Hématologie ont permis de montrer que l’anomalie de la réparation de l’ADN caractéristique des patients atteints altérait les cellules de leur moelle en provoquant un vieillissement prématuré des cellules souches. Cette hypothèse a été confirmée in vivo grâce à un modèle murin original développé à l’Institut d’Hématologie, et au cours d’une collaboration avec le Pr Alan D’Andrea au Dana Farber Cancer Institute à Boston. Dans un travail parallèle, les étapes moléculaires de la progression tumorale ont été mises en évidence au cours d’une étude par puces à ADN des cas de leucémies des patients, effectuée sur la plate-forme Génomique de l’Institut d’Hématologie*. Ces travaux permettent de comprendre pour la première fois les mécanismes à l’origine de l’insuffisance médullaire et des leucémies chez les patients. De plus, des mécanismes physiopathologiques proches sont probablement également en cause chez les patients de la population générale (non Fanconi) atteints de myélodysplasie et de leucémies dites secondaires. * Co-financée par les donateurs de l’Association Saint-Louis. Références : Editoriaux commentant ce travail : Contact : Prix de la Fondation pour la Recherche Médicale : |
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